Bu bölümde kök hücrelerin kullanım alanları anlatılmaktadır.

• Gen Tedavisi
• Hasarlı Kalbin Tamiri
• Organ Nakilleri
• Otoimmün Tedavisi
• Sinir Sisteminin Yeniden Oluşturulması
• Şeker Hastalığının Tedavisi

Gen Tedavisi

Hastalıkların tedavisinde kullanılan ilaçlar, vücut dışında üretilen kimyasal maddeler. İlaçlar belli bir süre etkilerini gösteriyor ve daha sonra vücuttan temizlenerek etkilerini kaybediyorlar. İlaçların, hastalığı tedavi edici etkilerinin yanısıra istenmeyen yan etkileri de olabiliyor. Örneğin yüksek tansiyon hastalığında kullanılan baz› ilaçlar baş ağrısı, ayaklarda şişme veya iktidarsızlık yapabiliyor. Allerji için kullanılan ilaçlar uyku getirebiliyor, bu nedenle bu ilaçları alırken dikkat gerektiren işleri yapmak sakıncalı hale geliyor. Ağrı kesicilerin büyük bir kısmı uzun süre alındığında mide şikayetlerine yol açabiliyor veya böbreklerin çalışmasını bozabiliyor.

Son yıllarda üzerinde çok fazla çalışılan konu "gen tedavisi". Gen tedavisinde amaç, gerekli kimyasal maddeyi vücut dışarısından vermektense, vücudun gereksinim duyduğu maddeyi (proteini) sağlıklı şekilde kendisinin üretmesini sağlamak. Gen tedavisi çalışmaları son 10 yıl içerisinde büyük hız kazandı. Bu tedavi şekli kanserlerin, mikrobik hastalıkların ve genetik bozukluklara bağlı hastalıkların tedavisinde umut ışığı. Hücrelerin çoğalması ve yaşam süresi bir dizi genin kontrolü altında. Örneğin, hücre bölünmesini kontrol eden p53 gibi bazı baskılayıcı genler çalışmayınca hücreler kontrolsüz olarak çoğal›yor. Bunun sonucunda kanser oluşuyor. Hücrelere sağlıklı genler aktararak veya bozukluğu olan gene müdahale ederek bu genlerin normal çalışması sağlanırsa hücreler normal bölünme sürecine giriyor ve programlanan süre sonunda hücre ölüyor. Bu hastalıklara ek olarak kalp, karaciğer ve böbrek gibi çeşitli organ yetmezliklerinde de gen tedavisi uygulanabilecek.

Gen tedavisinde hedef, hasta hücredeki veya organdaki bozukluğu hücrelerin genetik yapısını değiştirerek düzeltmek. Bozuk olan genin yerini alacak olan normal genin, hücrelere bir şekilde ulaştırılması gerekiyor. Bunu başarmanın çeşitli yolları var. Bunlardan ilki, gerekli gen veya genleri virüsler içerisine yerleştirerek vücuda vermek. Birçok virüs hücre içerisine girdikten sonra genetik şifresini hücrenin genetik şifresine entegre ederek etkisini gösteriyor. Örneğin Herpes virüsü sinir hücrelerine girerek DNA’sını hücrenin DNA’sına ekliyor. Virüs DNA’sı hücrenin DNA’sına entegre olarak sessiz kalıyor. Soğuk algınlığı, stres, yorgunluk gibi vücut direncinin azaldığı durumlarda virüs DNA’sı aktif hale geçiyor. Bunun sonucunda dudaklarda uçuk veya ciltte yaralar oluşturabiliyor. Ancak virüslerin bu özelliğinden faydalanmak da mümkün. Vücuda zarar vermesi engellenmiş olan virüslerin kendi genetik şifresi çıkartılarak içerisine istenilen gen yerleştirilebiliyor. Daha sonra bu virüsler kişiye damar yoluyla verilip belirli hücrelerin içerisine girmeleri sağlanıyor. Hücreye girdikten sonra virüs, içerisindeki geni hücre çekirdeğine aktar›yor. Hücre çekirdeğine giren gen, hücrenin kendi genetik yapısına bağlanarak sanki hücrenin orijinal geni gibi görev yapmaya başlıyor.

Genetik mühendisliği teknolojisi şeker hastalığının tedavisinde de kullanılıyor. Pankreas bezinde bulunan beta hücrelerinde insülin hormonunu kodlayan genin normal yapıda olmaması veya bu hücrelerin yok olması insülin hormonu üretimini engelliyor. İnsülin hormonunun yeterince üretilmemesi de şeker hastalığına yol açıyor. İnsülin, kanda şeker düzeyini ayarlayan bir hormon. Yemeklerden sonra yükselen kan şekerini hücre içine depolayarak kan şekerinin normal düzeye gelmesini sağlıyor. Eğer bu hormon yeteri kadar salgılanmazsa kan şekeri yükselerek vücut için zararlı bir düzeye geliyor. Bu da zaman içerisinde böbrek ve kalp hastalıklarına, görme bozukluğuna yol açıyor. Tedavi edilmediği zaman şeker hastalığı insan hayatını kısaltıyor. şeker hastalığının tedavisinde diyet veya ağızdan alınan kan şekerini düşürücü ilaçlar yararlı olmazsa insülin hormonu enjekte etmek gerekiyor. İlaç olarak kullanılacak miktarlarda insülini insan vücudundan elde etmek oldukça zor. Bol miktarda insülin hormonunun üretilmesinde gen teknolojisi kullanılıyor. Normal insülin geni değişik yöntemlerle bakterilere aktarılarak insan insülininin bakteriler tarafından üretilmesi sağlanıyor. Böylece kültürlerde üretilen bakterilerden bol miktarda insülin elde etmek mümkün oluyor.

Virüsleri kullanarak yapılan gen tedavisinin bazı dezavantajları da var. Gerekli geni taşıyan virüsler, genellikle hızlı bölünen hücrelere daha çabuk girebiliyorlar. Beyin gibi çok az bölünmeye uğrayan hücrelere girmeleriyse daha zor. Virüsleri kullanmak yerine, genleri organik kürecik veya keselerin içine yerleştirerek vücuda vermek de mümkün. Bu kesecikler kan damarlar› içinde yol alarak hedef hücrelere ulaşıyorlar. Hedef hücrenin duvarına yapıştıktan sonra kesecik hücre tarafından yutuluyor. Hücre içinde kese duvarı yıkılarak genetik şifre serbest kalıyor ve hücrenin DNA’sına entegre oluyor. Hücre DNA’sına entegre olan sağlıklı gen çalışmaya başladıktan sonra hücrede eksik veya hatalı olan molekülü üretmeye başlıyor.

Gen tedavisinde kullanılan en yeni teknoloji, programlanmış hücreler. Bu teknikte, vücuda verilmesi istenilen gen ilk olarak hücre içerisine yerleştiriliyor. Bunun için virüsler veya mikrokesecikler kullanılıyor. İstenilen gen hücreye yerleştirildikten sonra bu hücreler kültürlerde çoğaltılıyor; belli bir sayıya ulaştıktan sonra da vücuda veriliyorlar. Bu hücreler belirlenen bölgelere yerleşerek gerekli maddenin üretimine başlıyorlar. Bu yöntemde hücreyi istenildiği gibi programlamak ve kontrol etmek mümkün. Programlanan hücredeki gen vücuda verildikten sonra gerektiğinde aktif hale geçebiliyor. Bu yöntemde, kişiden alınan bağ dokusu, beyaz kan hücresi gibi çeşitli hücreler kullanılabiliyor. Genetik yapısı değiştirildikten sonra kas içerisine verilen kas hücreleri buradaki diğer kas hücrelerine yapışarak görev yapıyorlar. Bu hücreler sadece kas hastalıklarının tedavisinde değil, sinir sisteminin çeşitli hastalıklarında ve kanserlerde de kullanılabilir.

Kültürlerde çok sayıda bölünmeye uğrayan, çoğaltılması kolay olan ve istenilen hücre türüne dönüştürülen kök hücreler, son yıllarda gen tedavisinde kullanılıyorlar. Halen ABD’de yapılan hücre programlama ve gen tedavisi çalışmalarının üçte birinde kök hücreler kullanılıyor. Vücut dışında programlanan kök hücrelerle birçok hastalığı tedavi etmek mümkün. Bu yöntemin en çok çalışıldığı konular kanser ve genetik hastalıkların tedavisi. Kök hücrelerin en büyük avantajı kendilerini sürekli yenileyebilmeleri. Böylece, programlanmış olan diğer hücreleri defalarca hastaya vermek yerine kök hücrelerin bir kez verilmesi mümkün oluyor. Bu çalışmalarda halen en sık kullanılan kök hücreler, kan kök hücreleri. Gerek yeni doğan bebeklerden gerekse erişkinlerden en kolay elde edilen kök hücreler bunlar. Programlanan kan kök hücreleri vücuda verildiğinde çeşitli yerlere giderek buralara yerleşiyor. Bunların başında kemik iliği, karaciğer, dalak ve lenf bezecikleri geliyor. Bu nedenle, özellikle kan ve karaciğer hastalıklarının tedavisinde kan kök hücreleri önemli.

Programlanan kök hücreler organ nakillerinde, nakledilen organın reddedilmesini engellemek için de kullanılabiliyorlar. Herhangi bir organ nakledildiğinde kişinin kan hücreleri bu organı tanımlamaya çalışıyorlar. Eğer kişinin hücre duvarındaki moleküller ile nakledilen organdaki moleküller uyum sağlamazsa hücreler alarm durumuna geçiyor ve organa karşı savaş başlatılıyor. Alarm durumundaki hücrelerde birçok gen aktif hale geçerek çeşitli kimyasal maddeler salgılıyor. Yabancı organın tespit edilmesiyle başlatılan bu savaş organın tahrip edilmesiyle sonuçlanıyor. Hücre yüzeyinde bulunan ve yabancı organı tanıyan moleküller veya yabancı organa karşı salgılanan maddeler, hücredeki bir dizi gen tarafından kodlanıyor. Kan hücrelerindeki bu genler devre dışı bırakılırsa, yani iptal edilirse yabancı organa karşı savaş başlatılamıyor. Kişiden alınan kan kök hücrelerindeki genetik yapıyı istenilen şekilde düzenlemek mümkün. Nakledilen organa karşı savaşı yöneten genler baskılanabiliyor veya yapısı değiştirilebiliyor. Genler devre dışı bırakıldıktan sonra bu kök hücreler tekrar kişiye veriliyor. Genetik şifresi istenilen doğrultuda değiştirilmiş olan kan kök hücreleri kemik iliğine yerleşiyor ve burada her çeşit kan hücresini üretmeye başlıyorlar. Yeni oluşan kan hücreleri, kök hücredeki değiştirilmiş genetik yapıyı taşıdıkları için nakledilen organa karşı duyarsız kalıyorlar. Böylece organa karşı savaş başlatılamıyor ve nakledilen organ reddedilmiyor.

Gen tedavileri halen deney aşamasında. İnsanlarda yapılan yeni bir çalışmada başarılı sonuçlar alındı. Genetik bir bozukluğa bağlı olarak bağışıklık sistemi zayıf olan çocuklarda gen tedavisi olumlu yanıt verdi. Bağışıklık sistemindeki bozukluğa neden olan gen düzeltilerek kemik iliğine geri verildi ve çocukların çoğunda bağışıklık sistemi güçlendi. Ancak, genetik şifredeki bozukluğa bağlı hastalıklarda bir grup hücredeki genin normal hale getirilmesi yeterli olmuyor. Düzeltilen genin kalıcı olabilmesi için bu hücrelerin hiç yaşlanmadan sürekli yeni hücreler oluşturabilmeleri gerekiyor. Bu da embriyonel kök hücrelerle mümkün. Virüsler kullanılarak istenilen gen, kök hücreye yerleştirilebiliyor. Böylece, kök hücre kullanılarak bozuk olan gen, kaynağında düzeltilebiliyor. Bozuk geni taşıyan hücreler zamanla öldükçe yerlerine sağlam genetik yapıyı taşıyan hücreler üretiliyor. Bu yöntemle, kanser, kalp ve karaciğer hastalıklarının yanı sıra birçok genetik hastalık düzeltilebilecek.